Уже прошли успешные испытания на крысах генные аэрозоли, при вдыхании которых осуществляется перенос генов, способных предупреждать рак легких у курильщиков. Ученые использовали для этого в качестве вектора простудный вирус, который способствовал искусственному внедрению в опухолевые клетки мышей гена FHIT, нарушения в котором служат одной из основных причин рака легких. В результате появления в клетках нормального продукта этого гена у животных происходила гибель опухолевых клеток.
Заметные успехи в лечении рака были достигнуты российскими учеными под руководством академика Г. П. Георгиева. Ими обнаружен ген Tag7, продукт которого резко снижает развитие опухоли. В настоящее время рекомбинантные плазмиды с этим геном проходят клинические испытания.
Важным направлением генной терапии выступает и защита нормальных тканей от токсического эффекта химиотерапии и облучения. В этом направлении генная терапия использует, например, такой прием, как введение в стволовые клетки костного мозга гена, обеспечивающего множественную лекарственную устойчивость. Повышение устойчивости к радиоактивному облучению клеток нормальных тканей, находящихся рядом с опухолью, пытаются осуществить за счет сверхэкспрессии в них генов антиоксидантов (например, таких, как гены глутатион-синтетазы или трансферами).
Кроме рака, следует отметить определенные успехи генной терапии при лечении некоторых патологий сердечно-сосудистой системы. В частности, описаны попытки использования генной терапии для предотвращения тромбообразования. Здесь идут по пути генетической модификации клеток кровеносных сосудов, вводя в них гены, продукты которых могут предотвращать формирование тромбов. Активно проводятся работы по усилению процесса роста кровеносных сосудов, требующемуся, например, после инфаркта миокарда и при ишемии нижних конечностей. Для этих целей используется перенос целого ряда генов, продукты которых обладают способностью инициировать процесс сосудообразования (в первую очередь различные факторы роста). И уже появились сообщения о первых успехах на этом пути.
На хомяках уже получены впечатляющие результаты, которые позволяют думать, что в недалеком будущем генная терапия сможет заменить собой пересадку сердца. Эксперимент основывался на факте взаимосвязи между ослаблением сократительной функции сердца, ведущей к сердечной недостаточности, и повышенной экспрессией гена PLN, продукт которого блокирует работу канала для ионов кальция (последние чрезвычайно важны для сокращения сердечной мышцы). Различные факторы, которые считают причинами сердечной недостаточности, могут нарушать регуляцию экспрессии гена