Геном человека (Тарантул) - страница 155

^{>Рис. 35. Две основные стратегии, используемые при генной терапии: in vivo и ex vivo}

Другой пример, но опять же пока на животных как на моделях. У мышей удаляли надпочечники и затем им вводили не ген, а генетически измененные ex vivo клетки надпочечника с активно работающим геном теломеразы. Это привело к тому, что функции надпочечников были полностью восстановлены.

Однако для широкого читателя очень важно отметить, что на современном этапе еще существует множество нерешенных проблем и поэтому генная терапия пока не получила широкого распространения. Несмотря на очевидные преимущества перед другими способами лечения, это направление пока не стало ведущим. Хотя большая армия ученых работает в области генной терапии свыше 10 лет, реальные успехи этого направления еще не столь велики, как этого хотелось бы. Причин тому несколько. В первую очередь — это отторжение чужеродных генов, вызванное иммунной реакцией организма и быстрым разрушением вводимых генов в клетках. В новой для него клетке ген чувствует себя чужаком. И клетка, не понимая своей выгоды, всячески старается от него избавиться. В результате перенесенный ген существует там, как правило, очень короткий интервал времени, порой не успевая наработать необходимое количество лекарственного продукта. По этим причинам чаще всего излечение получается временное и только у части клеток. Второе — невысокая эффективность современных методов переноса генов в клетки больных. Весьма трудно искусственно внести тот или иной ген во все клетки. Лучше всего было бы встраивать нормальные гены вместо «больных» генов в геном пациентов еще на стадии половых клеток. Такие подходы сегодня разработаны на животных, но для человека по ряду причин это сейчас практически невозможно применять.

Потребуется еще время и большие усилия ученых, чтобы сделать гены лекарствами. Сейчас еще нельзя посоветовать ни одному человеку пойти в аптеку и купить рекомбинантную плазмиду с геном, который его спасет, например, от диабета. Но уже созданы солидные теоретические и методические предпосылки для этого, достигнуты заметные успехи в экспериментах на животных, начаты предклинические и клинические испытания многих новых разработок на человеке. Так что в недалекой перспективе все эти проблемы, без сомнения, будут решены.

На конец 2001 года в мире существовало около пятисот протоколов процедур генной терапии, ряд из которых уже был испытан на 3500 больных (в основном в США). Десятки процедур находятся сейчас на последних стадиях клинических испытаний. Огромный масштаб работ свидетельствует о том, что генная терапия приближается к своему совершеннолетию. По оценкам специалистов, уже через двадцать лет генная терапия совершенно изменит облик практической медицины. На базе генной терапии можно в скором времени ожидать появления новых способов защиты человеческого организма от старения. Вот цитата из интервью с директором Института молекулярной генетики РАН академиком Е. Д. Свердловым (газета «Доктор Фом» за февраль 1999 г.): «Генная инженерия уже сейчас умеет исправлять «испорченные» гены. За считанные годы это умение вырастет тысячекратно. Для биологов уже нет сомнений, что в XXI веке генный аппарат каждого новорожденного будет тщательно проверяться, чтобы избавить человека от многих неприятностей, скажем, от самых страшных заболеваний — генных. И есть немалая вероятность, что одновременно можно будет убирать многие негативные черты характера, которые тоже определяются генами, — такие, как трусость, жадность, эгоизм. И усилить задатки других черт — той же гениальности, ген которой был открыт в прошлом году. А может быть, удастся пойти еще дальше: определив уже в родильном доме поведенческие реакции человека, дать ему и соответствующее воспитание, подготовив его к той нише бытия, в которой ему будет наиболее комфортно. И тогда, возможно, не станет людей, считающих, что их жизнь не удалась, а на Землю придет тот самый Золотой век, о котором человечество мечтает с самого начала своей истории». Хочется надеятся, что после всего вышесказанного читатель вместе с автором разделит оптимизм этих строк.