Борьба с иммунодефицитами ярко продемонстрировала миру возможности генной терапии. Однако… уже в 2002 году самая масштабная программа такого рода (французская) была закрыта: у двух из одиннадцати маленьких пациентов обнаружилась лейкемия. Видимо, это не случайное совпадение. Вектор с доставляемыми генами может внедриться в любой участок генома, и у пострадавших детей он оказался соседом гена LMO2, о котором давно известно, что его избыточная активность (которую вполне может обеспечить входящий в состав вектора мощный вирусный промотор) приводит к белокровию. Конечно, вероятность того, что вектор внедрится именно рядом с LMO2 или другим протоонкогеном, мала. Но каждому ребенку ввели примерно миллион «генетически отремонтированных» клеток, а для развития лейкемии может хватить и одного рокового совпадения. Уже после закрытия программы болезнь диагностировали еще у одного ее пациента. Летальные исходы (правда, не связанные с лейкемией) отмечались и в некоторых американских программах.
Удар был тяжелым. «Генная терапия переживает трудные времена», — констатировал в ноябре 2004 года президент Европейского общества по изучению этого метода профессор Бернд Гансбахер. Впрочем, неудачи скомпрометировали применение в медицине вирусных векторов, но не саму идею лечения генами. И сегодня медики рассматривают возможность безвирусной доставки в клетку нужных молекул. В биотехнологии она давно уже используется: например, с помощью липосом (жировых пузырьков-капсул, способных просачиваться сквозь клеточную мембрану) или «генных пушек», из которых ведется прямой обстрел клеток микрочастицами золота с зафиксированными на их поверхности генами. Правда, эти пути свободны как от опасностей, так и от удобств векторного переноса: вероятность встраивания переносимого таким образом гена в хромосому клетки-мишени намного меньше, и нет никаких гарантий, что даже в случае успешного попадания он начнет там работать.
Так или иначе, по словам заведующего лабораторией пренатальной диагностики наследственных и врожденных болезней НИИ акушерства и гинекологии РАМН профессора Владислава Баранова, сегодня в мире одобрено более 600 проектов клинических испытаний генно-терапевтических методик. Близки к выходу в практику методики лечения иммунодефицитов, диабета, заболеваний сосудов, трофических язв, некоторых онкологических заболеваний. По единодушному мнению медицинского сообщества, через 10—15 лет «генетический ремонт» превратится в массовую процедуру.
Первый генно-модифицированный макак резус Энди появился на свет в октябре 2000 года в Орегонском региональном центре изучения приматов