РЕМОНТ ГЕНОВ (генная терапия)
Человеческая природа составлена таким образом и допускает такие бесконечно многочисленные модификации, что ее формирование от дьявола до ангела позволяет ожидать появления всех ступеней совершенства.
К. Фрелих
Итак, генная диагностика «навела на след», показала врачу, с каким конкретным геном связана патология у обследуемого пациента. Хотя этот этап очень важный, но он только первый. Дальше надо приступать к лечению. И если для этого нет соответствующих средств, то правильному диагнозу грош цена. Время, когда болезнь лечили народными средствами, безвозвратно ушло в прошлое (ренессанс всевозможных целителей в России в последние годы говорит лишь об общей смутной экономической и психологической обстановке в стране). Традиционные методы фармакотерапии уже тоже вчерашний день. Современное лекарство — это молекулярная «пуля», которая бьет точно в «мишень», исправляя первопричину нарушений на молекулярном уровне. Такими «пулями» могут служить «здоровые» гены, выделенные из здоровых организмов. В последние годы на базе использования генов в практической медицине появилась совершенно новая технология, сравнимая с процессом ремонта генов, — генная терапия.
Когда клетки потеряли нормальную функцию того или иного гена, для их излечения нужно эту функцию восстановить. Тогда в клетку организма, которая страдает от потери функции, нужно доставить ген, способный компенсировать эту недостающую функцию. Ситуация здесь подобна той, которая возникает при работе компьютеров. Существуют специальные программы, которые позволяют обнаруживать грамматические ошибки в набранном тексте и исправлять их. Суть генной терапии и заключается в исправлении ошибок — искусственном создании необходимых количеств продуктов того или иного плохо работающего гена в организме больного, за счет введения в организм нормального гена, полученного от здоровых пациентов. Но это лишь одно из направлений генной терапии. Другое, не менее важное, связано с тем, что часто болезнь вызывается избыточной функцией некоторых генов, несвойственных нормальной клетке. Это происходит, например, при инфекциях или опухолевых трансформациях. Тогда генному терапевту следует озаботиться тем, чтобы эту излишнюю функцию подавить. Вот эти две стратегии можно считать истинно генно-терапевтическими. Обе они нацелены на коррекцию дефекта клетки генными модификациями этой же клетки. При этом основной ДНКовый текст генома продолжает содержать ошибки, но появляется дополнительный текст (приложение), который указывает читателю (в данном случае клетке) на существование таких ошибок. Это напоминает список типографических опечаток, который иногда встречается в конце книг.