Общая схема генной терапии в большинстве случаев одинакова. Сначала клонируют (выделяют в чистом виде) тот ген, который нарушен у пациента, используя для этого клетки здорового человека. Затем этот «нормальный» ген в «голом» виде или в составе специального вектора-носителя вводят прямо в тот или иной орган, который содержат дефектный ген (или его вводят в «больные» клетки, выделенные из пациента). При этом решающую роль играет эффективность доставки гена в клетки и его длительная сохранность в них. Генотерапия сейчас ориентирована в первую очередь на получение генов и векторов, обеспечивающих перенос этих генов в клетки взрослого организма. Для этого используют несколько приемов. Один из них — простая инъекция в пораженный орган раствора, содержащего ген, с помощью шприца. Разработан также прием, называемый баллистической трансфекцией, который осуществляется с помощью «генного ружья» — специального устройства, обстреливающего орган или ткань микрочастицами тяжелых металлов (золото, вольфрам), покрытых генами. Наконец, иногда используют процедуру, называемую электропорацией — воздействуют на клетки электрическими импульсами, которые способствуют раскрытию пор на поверхности клетки и, следовательно, проникновению гена извне в клетки. Для лечения заболеваний легких применяют также аэрозольную генную терапию — больные вдыхают аэрозоль, в которой содержится необходимый «здоровый» ген.
Для повышения эффективности переноса генов широко используют природные свойства некоторых вирусов проникать в клетки. Конечно, вводя в клетки «лечебный» ген, нужно думать о возможных вредных последствиях одновременного переноса с ним вирусных генов. По этой причине для генной терапии берут вирусы, которые должны быть безвредны для человека; кроме того, для дополнительной подстраховки их структуру предварительно существенно изменяют. В результате такие видоизмененные вирусы не способны размножаться в клетках человека и тем самым вызвать в них какую-то дополнительную патологию. Например, для этих целей часто используют различные аденовирусы. В них встраивают «лечебный» ген, а потом такой вирус вводится непосредственно больному. Не обошлось здесь и без трагедии. В сентябре 1999 года в Аризоне умер восемнадцатилетний юноша, которого с помощью генной терапии лечили от недостаточности фермента орнитинтранскарбомилазы. Но этот по сути дела единичный трагический случай не остановил работы по генной терапии. Он всего лишь послужил предупреждением ученым о необходимости быть предельно осторожными при использовании этого подхода.