Огромная проблема заключается в том, чтобы доставить «исправленную» версию гена к нужным клеткам. Ученые уже испробовали несколько способов их транспортировки, но самый восхитительный из них и наиболее распространенный на момент написания этой книги – это использование вирусов. Все мы знаем, как хорошо они умеют распространяться, когда мы этого не хотим, так почему бы не обратить их силу себе на пользу и не использовать ее для переноски чего-то полезного?
Чтобы воплотить это в жизнь, ученые сохраняют способность вируса инфицировать клетки, но заменяют в нем фрагмент ДНК, который вызывает заболевание, на полезную ДНК, которая должна «починить» генетические проблемы (например, заменив или деактивировав мутировавший ген, либо добавив новый ген, который поможет бороться с болезнью).
«Вирусные векторы», содержащие полезные компоненты, могут быть введены в тело различными путями: посредством инъекции, внутривенно, прямо в ткани с дефектными клетками, либо можно взять клетки тела, ввести в них вирус в лабораторных условиях, а затем вернуть их в тело.
Один из самых восхитительных фактов, на который я наткнулась, когда собирала материалы для этой книги, это то, что модифицированная форма вируса ВИЧ использовалась, чтобы доставлять лекарство против определенных типов рака и даже против самого ВИЧ. В этой идее есть некая поэтичная справедливость: одну из самых страшных болезней, угрожающих человечеству, можно использовать, чтобы бороться с ней самой и с другой смертельной болезнью.
Как и многие другие перспективные лекарства, генная терапия по-прежнему встречает много препятствий. Среди них проблема, которая заключается в том, что вирусы самопроизвольно активируют реакцию иммунной системы организма; кроме того, генная терапия дорого стоит – по сравнению с количеством пациентов, которым сейчас нужно это лечение. Кроме того, очень сложно доставить нужные гены в нужное место в достаточном количестве, а потом активировать их, не повредив полезные гены.
Тем не менее я верю, что у генной терапии великое будущее. Если ты захочешь узнать больше, в твоем распоряжении множество чудесных онлайн-ресурсов (некоторые из них интерактивные) и книг. Проведя не один час за изучением этих материалов, я не раз пожалела, что не выбрала курс биохимии в колледже.
Работа над этой книгой заняла намного больше времени, чем я ожидала. Но мой неутомимый редактор, Хизер Александер, поддерживала меня во всем. Конечный результат был бы без нее невозможен.
Как всегда, спасибо Эмми-Жоан Пакетт за ее блестящую работу. Спасибо Даниэлле Калотта за притягательный дизайн обложки, Майе Тацукава за верстку содержимого книги и Регине Кастильо за то, что уберегла меня от грамматических и иных ошибок. Громкие благодарности Драге Малесевич, Ким Райан и Донне Форрест из отдела субсидиарных авторских прав, которые помогли моим книгам найти дорогу к читателям по всему миру.