В глазах фармацевтов персонализированный подход получил мощный стимул уже в XXI веке, после секвенирования генома. Собственно, о генах и мутациях в них знали и раньше. «К примеру, с 1954 года известно, что мутация в одном гене, ответственном за фермент, который занимается перевариванием лекарства, приводит к тому, что пациент принимает лекарство в нормальной дозе, а биохимический эффект такой, будто он съел целую упаковку, — рассказывает
ВиталийПруцкий
, глава центра биоинформатики и прогностической медицины компании AstraZeneca. — Сейчас от передозировки лекарств в США погибает более ста тысяч человек в год. Знания о молекулярных механизмах и мутациях в разных генах накапливались, а на практике ничего не происходило — не было технологий для эффективного клинического тестирования и понимания, к чему в практическом смысле это сможет привести».
Один из самых известных аналитиков мировой фармы
СтивенБюрелл
посвятил свое выступление на форуме Open Innovation превентивной и персонализированной медицине. «Эра персонализированной медицины началась всего лет десять назад, но сама область растет как снежный ком. В последние несколько лет ориентированные на персонализированную медицину компании — разработчики как тестов, так и лекарств, растут опережающими темпами. Мы получаем возможность пользоваться огромными массивами данных о геномах, мы начинаем понимать, чем один пациент отличается от другого, и это позволяет назначать лечение индивидуально и переводит медицину на более высокий уровень».
Погоня за молекулярными мишенями
Одной из первых в бигфарме заниматься персонализированной терапией начала компания Roche. В 2006 году она сделала персонализированную медицину центром своей стратегии. Для этого у нее была основательная база: в группе есть сильнейшее подразделение, занимающееся разработкой диагностических технологий (у них 20% мирового рынка диагностики), и есть подразделения — разработчики лекарств, которые к тому же сотрудничают с большим пулом больших и малых компаний, различных лабораторий. И диагносты сотрудничают с разработчиками новых лекарств с первых этапов создания перспективного препарата.
Золотым стандартом персонализированного подхода в компании считают препарат герцептин для лечения определенного вида рака молочной железы и тест на определение пациентов с избыточным количеством рецептора HER2 на поверхности клетки. Герцептин вышел на мировой рынок еще в 1998 году. Стимулом для создания лекарства стало открытие гена, кодирующего рецептор HER2. Выяснилось, что поломка в этом гене многократно увеличивает количество рецепторов и позволяет им, как заевшей пластинке, беспрестанно посылать сигнал клетке на деление. И это вызывает одну из самых агрессивных форм рака молочной железы. Такие мутации выявлялись примерно в 25% случаев. И именно для этих пациенток создавался герцептин — антитело, призванное блокировать этот сигнал. Первые же клинические исследования показали, что применение герцептина для группы больных с HER2-положительным раком молочной железы дает значительный эффект, увеличивая выживаемость без признаков заболевания и без побочных эффектов, характерных для традиционной терапии. Позже выяснилось, что определенный рак желудка, где развитием опухоли в основном управляет тот же рецептор, тоже хорошо поддается лечению герцептином.