Какие же важные функции дают РКИ возможность служить ключевым строительным блоком в доказательной медицине? Во-первых, исследование должно быть ориентировано на перспективу. Это означает, что научные вопросы следует сформулировать заранее, эксперимент разработан на систематической основе, данные не собираются до тех пор, пока исследование не будет завершено, а структура испытания в целом не изменяется в ходе исследования.
Еще одним важным элементом высококачественного РКИ является случайное распределение пациентов на группы, получающие лечение. Почему же рандомизация так важна? Чтобы тестирование было по-настоящему беспристрастным, группы испытуемых должны быть очень похожи по характеристикам, так что единственным важным различием между группами должно быть исследуемое лечение. Например, если одна группа включает в себя больше пожилых пациентов или больше серьезно больных, на результаты могут повлиять именно эти различия, а не само лечение. С помощью рандомизирования участников эксперимента почти все факторы (известные и неизвестные), которые могут повлиять на исход, присутствуют в равных пропорциях у разных групп. Такой подход практически исключает факторы, затрудняющие оценку результатов, которые делают обсервационные исследования столь ненадежными.
Третья особенность высококачественного РКИ – это слепой метод исследования участников, как пациентов, так и тех, кто за ними наблюдает (как правило, это врачи), когда никто из участников не знает, какому лечению подвергают отдельных пациентов. Если в неведении находятся и пациенты, и медицинские работники, считается, что испытания проводятся двойным слепым методом. Почему же слепой метод так важен? В том случае, если пациенты или их врачи знают, кто получает лечение, их собственные ожидания могут сильно повлиять на результат. Если пациент верит, что лечение окажет пользу, он может действительно почувствовать эту пользу. Если врач считает, что такая терапия приносит пользу, он может искать лучшие результаты у больных, которые, как он знает, получают лечение. Лучшим примером ожидания, влияющего на результаты, можно считать эффект плацебо: если вы даете плацебо сотне пациентов с головной болью, от тридцати до сорока из них сообщат, что обезболивающее отлично на них подействовало.
Очевидно, «неслепая» структура испытаний (также известная как «открытые» испытания) представляет собой подход особо высокого риска, когда результат предполагает субъективную оценку со стороны либо пациента, либо врача. В исследованиях сердечных болезней, например, субъективные результаты могут включать продолжительность и выраженность боли в груди, затрудненное дыхание или возможность физических нагрузок без боли. Такие исследования должны почти всегда быть слепыми. Если нет, то их выводы следует воспринимать скептически.