Отклонение от ожидаемого результата
В оценке результатов клинических испытаний исследователи должны сосредоточить внимание на ожидаемом результате, который, как они указали, им хотелось изучить, – тот самый, который они определили до начала исследования. Мы называем этот результат ожидаемым. Как правило, РКИ имеет только один ожидаемый результат, и он является единственной наиболее важной задачей в рамках проводимого испытания. Почему мы ориентируемся только на один результат? Вспомните, мы считаем, что Пи-величина должна быть на уровне 0,05 или менее, это означает, что положительный результат будет ошибочным на 5 % (или менее). Если бы мы позволили РКИ указать двадцать ожидаемых результатов, то будет высокая вероятность, что по крайней мере один из этих результатов будет положительным, так же как и случайный результат.
Учитывая эти статистические нюансы, разработчики РКИ назначают единственный результат в качестве ожидаемого, а все прочие результаты будут вторичными или третичными. Например, исследование нового препарата для лечения сердечной недостаточности может указать смерть в качестве ожидаемого результата: сколько смертей произошло у людей, принимающих этот препарат, по сравнению с количеством смертей среди людей, принимающих плацебо? Вторичный результат может включать качество жизни, госпитализацию по поводу сердечной недостаточности и расстояние, проходимое за шесть минут физической нагрузки. Если по завершении исследования нет никакого снижения риска смерти, мы считаем результат этого исследования негативным. Даже если исследование показывает улучшение вторичных результатов, производитель препарата и исследователи, проводящие испытание, не утверждают, что он имеет доказанные преимущества. Когда лекарство или устройство улучшает вторичные результаты, эти результаты являются «генерирующими гипотезу» – они должны быть подтверждены в другом испытании, где эта подразумеваемая полезность является ожидаемым результатом.
Хотя эти правила для РКИ могут показаться жесткими, подобный тип дисциплины является абсолютно необходимым, чтобы избежать объявления метода лечения «лучшим» или «превосходным», когда это не было твердо установлено. К сожалению, врачи и компании, сообщая результаты клинических испытаний, часто путают ожидаемый и вторичный результаты, зачастую намеренно. СМИ сообщают результаты исследования так, как описывают их исследователи, зачастую вводя в заблуждение общественность относительно полезности и риска такой терапии. В худшем случае авторы исследования сообщают о полезности в ожидаемом результате, которая даже не рассматривалась при составлении плана испытания. Подобный тип вводящей в заблуждение информации иногда пренебрежительно характеризуется как «извлечение полезной информации из данных», хотя его официальный термин – «ретроспективный анализ», или «процедура множественных сравнений». Когда вы слышите о результатах РКИ, всегда смотрите, являются ли описанные преимущества ожидаемыми результатами, или это какой-то другой вторичный результат.