Как же влияют на результаты клинических испытаний источники финансирования? Их влияние начинается на стадии планирования. РКИ теоретически предназначены для ответа на клинически важный научный вопрос, но спонсор исследования, инициировавший испытание, имеет возможность указать, на какой именно вопрос. Это не совсем как договорная игра в бейсбол, но это действительно означает, что те, кто планирует исследование, могут повысить шансы на благоприятный результат.
Хорошо известный пример, иллюстрирующий способ, с помощью которого план испытания может быть отклонен в пользу производителя, – это изучение препаратов, предотвращающих кислотный рефлюкс. Первый препарат из этого класса, представленный на утверждение, был эффективен, но его срок действия патента был на исходе, открывая дверь недорогим дженерикам. Поэтому производитель решил сохранить свой приток доходов путем введения «нового» препарата, который на самом деле являлся лишь слегка измененной версией исходного химического соединения. Компания начала клинические исследования, призванные определить, будет ли новый препарат более эффективным в облегчении симптомов, чем старый. Неудивительно, что исследование показало лучшие результаты у нового препарата. Но там возникла основная проблема: доза старого препарата, используемого в РКИ, была 20 миллиграммов, в то время как дозировка нового составляла 40 миллиграммов. Несмотря на такую очевидную подтасовку, новый препарат от рефлюкса быстро завоевал рынок и остается самым продаваемым препаратом в этом классе.
Метаанализ является важным типом исследования, в котором используются сложные математические формулы, чтобы объединить несколько РКИ для создания большего набора данных. Есть надежда, что это поможет исследователям ответить на вопросы, которые не могут быть решены с помощью любого иного подхода.
Ученые проводят метаанализ, потому что невозможно проводить большое рандомизированное испытание для каждого возможного вида лечения. Одной из причин может быть стоимость: в типичном РКИ, связанном с лечением заболеваний сердечно-сосудистой системы, участвуют тысячи пациентов, и оно может стоить несколько сотен миллионов долларов. Или иногда возникает серьезный вопрос безопасности широко используемого препарата и ни одно уже проведенное РКИ не может дать адекватного ответа. В сущности, метаанализ объединяет небольшие исследования для того, чтобы имитировать то, что можно было бы наблюдать, если бы все пациенты, участвующие в этих небольших исследованиях, участвовали в одном большом РКИ.