Анализ соотношения «затраты — полезность» позволяет оценить не только количественные, но и качественные результаты лечения, например, качество жизни (совокупность физических, психологических и социальных показателей, отражающих течение жизни) в период болезни и лечения. Для каждого заболевания имеются стандартные опросники. В клинико-экономическом анализе полезности лечения используют специальные утилитарные показатели. Наиболее распространён QALY (quality adjusted life years), характеризующий годы сохранённой качественной жизни. Фармацевтические компании, при планировании клинических исследований, используют коэффициент «затраты — полезность». Анализ соотношения «затраты — выгода» в денежном выражении применяют очень редко. В приведённом выше примере с противоопухолевым веществом, которое индивидуально синтезировал для больного химик по просьбе родственников пациента, помимо всего прочего синтез этого вещества, по-видимому, был слишком дорог для лекарственного средства.
Лекарственное средство, оказывая основное действие, не должно в эффективных дозах быть токсичным, наносить вред организму. Побочное действие в эффективных дозах должно быть минимальным, хотя часто один и тот же препарат в разных случаях применяют с разными целями: в одних ситуациях как основное действие рассматриваются одни его эффекты, в других — другие (т. е. основное и побочное действия можно поменять местами в разных случаях). Об этом подробнее будет рассказано ниже (см. 2.4.).
Новое лекарственное вещество получают путём: 1) химического синтеза; 2) получения и выделения веществ из готового сырья растительного, животного происхождения и из минералов; 3) выделения веществ, являющихся продуктами жизнедеятельности низших организмов (грибов, микроорганизмов), и создаваемых путём биотехнологии (клеточной и генной инженерии).
С помощью химического синтеза воспроизводят биогенные вещества, образующиеся в живых организмах, — медиаторы, гормоны, аминокислоты и др. Ищут структурные аналоги-агонисты и антиметаболиты (антагонисты естественных метаболитов). Структурные аналоги-агонисты — это соединения, структурно сходные с биогенными веществами, но обладающие превосходящим биологическим действием, меньшей токсичностью, иначе они не будут необходимы, их всегда будут заменять биогенные вещества. Антиметаболиты — это также структурные аналоги биогенных веществ, но обладающие противоположным эффектом. Направленный синтез может вестись на основе изучения структуры субстрата, с которым будет взаимодействовать лекарственное вещество.