Например, рецепторы, с которыми связываются медиаторы или гормоны. Для одного подтипа рецепторов нужен один препарат, для другого подтипа — другой. Можно синтезировать предшественников биологического вещества, таким образом, усиливая его естественный синтез, т. е. создавать пролекарства. Можно добавлять ингибитор синтеза или разрушения вещества, понижая или повышая его концентрацию в организме таким способом, а не вводя само это вещество в качестве биогенного лекарственного препарата, т. е. можно воздействовать на фермент, участвующий в метаболизме вещества.
Эмпирическим путём до сих пор случайно находят биологически активные вещества. Например, действие тетурама (антабуса), используемого при лечении алкоголизма, обнаружено в связи с применением тетурама в промышленности при производстве резины.
Более или менее активные вещества находят среди массы вновь синтезированных веществ путём стандартного тестирования («скрининга», от англ, screen — просеивать). Для скрининга существуют стандартные наборы тестов. Они описаны в руководствах и справочниках. Наиболее удачным современным отечественным руководством можно считать «Руководство по экспериментальному (доклиническому) изучению новых фармакологических веществ», опубликованное под редакцией В.П. Фисенко и др. в 2000 г. и под редакцией Р.У. Хабриева в 2005 г. Скрининг — очень трудоёмкий путь поиска лекарственных веществ. Он менее эффективен, чем целенаправленный синтез. Однако иногда приходится обращаться к скринингу, особенно если исследуется новый класс химических соединений, и их свойства, исходя из структуры, прогнозировать трудно.
Новым лекарственным препаратом может быть не только новое лекарственное вещество, но и прежнее лекарственное вещество в новой лекарственной форме, позволяющей достичь нового лечебного эффекта. Например, создание инъекционной формы позволяет ускорить время доставки лекарственного вещества к мишени. Адсорбирование лекарственных веществ на поверхности «нана-частиц» позволяет провести эти вещества через гематоэнцефалический барьер, т. е. «нана-частицы» играют роль транспортной системы, проводящей через барьер вещества, обычно не проникающие через него.
Эффекты потенциальных лекарственных веществ исследуются в норме и в патологических состояниях, в которых их предполагают применять (экспериментальная фармакотерапия). Многие патологические состояния в эксперименте трудно воспроизвести. Существующие экспериментальные модели редко полностью соответствуют клиническим патологиям. Особенно это касается психиатрии: нервно-психические заболевания людей практически не наблюдаются у животных. Тем не менее, даже в этих случаях, экспериментаторы пытаются как-то имитировать условия, наблюдаемые в клинике: повышение уровня дофамина в мозге при шизофрении, снижение судорожного порога, уменьшение концентрации ГАМК и повышение содержания глутамата при эпилепсии, изменение функционирования системы эндогенных опиоидов, серотонинергической системы, наркотические зависимости, галлюцинации и др. Конечно, мы не можем непосредственно выяснить, считает ли себя крыса или мышь кошкой, но мы можем воспроизвести у этого грызуна ряд признаков, наблюдаемых и у больных шизофренией. Устранение каким-то веществом этих признаков у мыши и крысы позволяет нам надеяться, что вещество будет эффективно и при лечении людей.