Клинические исследования новых веществ проводятся с соблюдением определённых этических принципов. Так, необходимо согласие пациентов на включение их в программу исследований, т. е. испытания проводятся только на добровольцах. Нельзя проводить испытания на детях, на беременных женщинах. Обычно исключаются больные психическими заболеваниями, но это не касается больных, на лечение которых и направлено вновь созданное вещество.
Клиническое испытание проводится не однократно, пусть и длительно, как это может показаться из вышеизложенного, и обычно проходит несколько фаз. В большинстве стран таких фаз четыре. Каждая последующая фаза проводится в случае успешного завершения предыдущей фазы, показавшей эффективность и нетоксич-ность вещества.
1 фаза. Проводится на небольшой группе здоровых добровольцев. Устанавливают оптимальные дозировки, которые вызывают желательный эффект. Часто проводятся фармакокинетические исследования, касающиеся всасывания веществ, периода их полужиз-ни, метаболизма.
2 фаза. Проводится на небольшом количестве больных (100—200 пациентов) с тем заболеванием, для лечения которого предлагается исследуемое вещество. Детально исследуется фармакокинетика, фармакодинамика (набор эффектов), включая плацебо, регистрируются побочные эффекты. Эту фазу рекомендуется проводить в специализированных клинических центрах.
3 фаза. Клиническое испытание на большом контингенте больных (до нескольких тысяч наблюдений). Подробно изучается эффективность, включая двойной слепой контроль, и безопасность вещества. Отдельно рассматриваются побочные эффекты, в том числе аллергические реакции, и токсичность препарата. Проводится сопоставление с другими препаратами этой группы. Если результаты испытаний положительны, материалы представляются в официальную организацию, которая даёт разрешение на регистрацию и выпуск препарата для практического применения. В Российской Федерации такой организацией является Фармацевтический комитет М3 РФ, решения которого утверждаются Министерством здравоохранения.
4. фаза. Широкое исследование препарата на максимально большом количестве больных. Наибольшее внимание уделяется побочным эффектам и токсичности, требующим длительного, тщательного и масштабного наблюдения. Оцениваются отдалённые результаты лечения. Все эти данные объединяются в специальный отчёт и направляются в ту организацию, которая давала разрешение на выпуск препарата.
Таким образом, от 1-й к 4-й фазе испытаний объём исследований постепенно расширяется, что позволяет максимально снизить риск отрицательного воздействия испытываемого препарата на больного, более тщательно определить показания и противопоказания к его применению и найти оптимальный режим его использования.