Если на основании экспериментальных исследований на животных какое-то соединение отбирают в качестве потенциального лекарственного вещества, материалы этих исследований передают в Фармацевтический комитет М3 РФ. Этот комитет состоит из экспертов разных специальностей (преимущественно из фармакологов и клиницистов). Если Фармкомитет считает проведённые экспериментальные исследования исчерпывающими, соединение или потенциальный препарат передают в специализированные клиники, имеющие опыт исследования лекарственных веществ. Этот этап исследований проводят клинические фармакологи, изучающие фармакокинетику (всасывание, распределение, метаболизм и выведение) и фармакодинамику (эффективность) вещества на человеке. На основе полученных данных они разрабатывают наиболее эффективные и безвредные методы применения будущего лекарственного препарата.
На стадии клинических испытаний обычно исследуются уже не биологически активные вещества, как в начальных экспериментальных работах, а предполагаемые лекарственные формы. Перед клиническими испытаниями они должны быть испытаны в экспериментах на животных, т. е. лекарственная форма должна пройти те же испытания, что и исходная биологически активная субстанция, и подтвердить свою активность. Технически эти испытания уже не сложны, но требуют времени, больших материальных затрат для повторения экспериментов.
При клиническом испытании исследуемое вещество изучают на значительном контингенте больных. Во многих странах этому часто предшествует исследование на здоровых испытуемых — на добровольцах. Важно, чтобы каждое новое вещество сравнивалось с хорошо известными препаратами той же группы, т. е. с эталонными препаратами: например, в классе наркотических анальгетиков с морфином. В современных клинических испытаниях используют объективные методы, позволяющие количественно оценить эффект вещества. При этом используют множество методик — комплексность исследования является отличительной чертой современных клинических испытаний.
При некоторых испытаниях, когда значительную роль в эффекте препарата может играть элемент внушения, применяют плацебо. Плацебо — это лекарственная форма, по виду (форме, размеру, цвету), вкусу, запаху и другим внешним свойствам идентичная лекарственному препарату, но без биологически активной субстанции (подробнее см. в 2.5.). При «слепом контроле» плацебо и лекарственный препарат чередуют в неизвестной для больного последовательности. Только лечащий врач знает, когда что даётся пациенту. Однако врач вольно или невольно может быть заинтересован в исходе испытаний и каким-то образом подсознательно подавать знак больному о том, где препарат, а где плацебо. Поэтому более объективным контролем считается «двойной слепой контроль», когда ни врач, ни больной не ориентированы в том, где плацебо, а где препарат. Только третье лицо, другой врач или заведующий отделением, знает, что где. Это третье лицо может не встречаться с лечащим врачом, а тем более с пациентом.