«Это первый шаг к тому, чтобы люди жили столько же, сколько сейчас, но при этом всю жизнь оставались здоровыми, – заявила Лорна Харрис. – Наше исследование показывает, что включение химическими веществами [генов сплайсинга РНК], отключившихся с возрастом, способно восстанавливать функционирование старых клеток». Но от чудесных лабораторных результатов до лекарства в аптечке, которое мы могли бы принимать для сохранения здоровья или улучшения самочувствия, лежит невероятно длинный и тернистый путь. Так, согласно журналу Королевского фармацевтического общества, в ходе разработки, а потом одобрения новых лекарств «из 25 000 веществ, опробованных в лаборатории, 25 испытываются на людях, 5 выходят на рынок и только одно окупает вложения». Отрезвляющие цифры. Процент отсева также велик в США, где правила и стандарты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) с каждым годом становились только строже. К середине 1990-х годов, например, среднестатистический новый препарат должен был быть испытан почти на 5000 участников в 60 с лишним разных программах, чтобы удостоиться разрешения; в 1980 году достаточно было 30 клинических испытаний на 1500 человек. Из тысячи веществ, показавших какой-то потенциал в лабораторных условиях, одно-единственное вообще получает добро на начало испытаний.
Один из способов обойти этот крайне медленный и ненадежный процесс вывода нового лекарства на рынок – это приглядеться к препаратам уже одобренным и выпущенным, не найдется ли им более широкого применения, чем написано в инструкции по применению. Есть замечательные случаи перепрофилирования лекарств. Например, препарат зидовудин создавался в середине 1960-х как противораковый. Потом, в 1985 году, когда ученые искали способы остановить эпидемию ВИЧ, у зидовудина обнаружились антиретровирусные свойства. Он стал первым лицензированным лекарством для лечения ВИЧ и СПИДа и в рекордные сроки под давлением отчаянных активистов оказался на рынке (в 1987 году под названием AZT, или азидотимидин). Виагра, которую сейчас миллионы мужчин по всему миру принимают, чтобы улучшить качество своей сексуальной жизни, вначале была лекарством от стенокардии и других проблем с сердцем. Этот препарат быстро перепрофилировали, когда от участников клинических испытаний стали поступать сообщения о побочном эффекте в виде мощной и длительной эрекции (говорят, некоторые участники даже отказались вернуть оставшиеся таблетки, когда испытания закончились!).
Можно вспомнить еще талидомид. Лекарство для беременных от утренней тошноты, из-за которого в конце 1950-х – начале 1960-х на свет появлялись дети с серьезными дефектами развития, изначально задумывалось как транквилизатор и снотворное. Несмотря на трагическую историю искореженных жизней и судебных баталий, талидомид и сейчас под разными именами используется для лечения осложнения лепры (проказы), лепрозной узловатой эритемы, симптомы которой крупные болезненные фурункулы и сильное воспаление. Про эффективность талидомида от этой болезни узнали по чистой случайности. В статье для журнала Nature об альтернативном использовании лекарств Тед Ашберн и Карл Тор рассказывают, как в 1964 году французский врач Жакоб Шескин искал, что прописать пациенту с лепрозной узловатой эритемой. Из-за сильнейших болей тот не спал несколько недель. Наткнувшись на талидомид, он дал ему дозу и с изумлением обнаружил, что тот не только сумел выспаться, но и его язвы сошли. Позднее Шескин устроил двойное слепое испытание талидомида на пациентах с лепрозной эритемой, и эффект подтвердился. Позднее, в середине 1990-х, обнаружилось, что это лекарство тормозит ангиогенез (рост кровеносных сосудов), так что теперь им лечат некоторые виды злокачественных опухолей – те, которые нуждаются в собственном притоке крови. Так как талидомид уже был испытан и применялся для лечения больных проказой, получить разрешение FDA на его применение от множественной миеломы (рака белых кровяных клеток) в 2012 году было легко – это стоило, по разным оценкам, всего 40–80 миллионов долларов. Вывести на рынок новое лекарство обычно стоит от двух миллиардов.