И, кроме того, встает вопрос стоимости лечения.
В первый раз, когда мой пациент получал ферментозаместительную терапию против лизосомного расстройства накопления — в данном случае болезни Фабри[140], я держал в руке капельницу с жидкостью, содержащей препарат, а медсестра закрепляла трубку, через которую мы должны были его вливать. Мать пациента отметила, что содержимое маленького пакетика стоит дороже, чем ее машина. Для мальчика это был первый прием лекарства, которое, вероятно, придется принимать пожизненно. Теперь он уже не мальчик, а юноша и проходит курс лечения раз в две недели. Каждые две недели — стоимость автомобиля. В случае препарата «Золгенсма» вместо машины можно представить дом: одна доза стоит $2,1 млн и это самое дорогое лекарство в истории медицины. Но его, по крайней мере, принимают однократно — ферментозаместительная терапия в течение всей жизни пациента оказывается намного дороже. Существует несколько видов подобной терапии, в том числе против синдрома Гурлер, которые обходятся в сотни тысяч долларов ежегодно; однократная доза даже по цене «Золгенсма» на этом фоне представляется выгодной. Столь высокие цены связаны отчасти с тем, что некоторые из этих препаратов попросту трудно и дорого производить, а отчасти с тем, что заболевания, против которых они предназначены, очень редкие. Если вы делаете эффективное лекарство от астмы, на его разработку может уйти целое состояние, но у вас неплохие перспективы продать миллионы доз. Лекарство от заболевания, поражающего одного человека из 100 000, не способно покрыть затраты.
Все это означает, что общество может столкнуться с непростыми вопросами выбора. Если бюджет здравоохранения ограничен, как лучше его потратить? Стоит ли обеспечивать ферментозаместительную терапию ребенку с тяжелой формой синдрома Гурлер, зная, что это, возможно, улучшит качество его жизни, но не излечит от поражения мозга и не особенно продлит ему жизнь? И что будет, если на рынке появится еще 20 видов подобных препаратов?
Хотя некоторые из новых методов, в особенности некоторые виды генной терапии, в перспективе могут привести к полному излечению, большинство из них, скорее всего, не даст такого результата. Может оказаться, что многие из этих методов просто приведут к тому, что вместо одной проблемы возникнет другая, как в случае с трансплантацией костного мозга при синдроме Гурлер. И есть великое множество генетических заболеваний, для которых не предвидится реальная возможность даже частично эффективного лечения.
Это заставляет задаться вопросом: существует ли другой способ?