В ноябре 2017 года в США был впервые опробован метод «редактирования генома» непосредственно в организме пациента с болезнью Хантера[48]. При помощи ферментов-нуклеаз, играющих роль своеобразных «молекулярных ножниц», были сделаны разрезы двухцепочечной молекулы ДНК в определенном участке генома для того, чтобы вызвать направленную мутацию. Разрезанная молекула будет подвергаться «починке» – репарации, во время которой произойдет рекомбинация – процесс обмена генетическим материалом между нарезанными фрагментами. Если знать закономерности, то становится ясно, в каком месте нужно сделать разрез и сколько именно нужно вырезать, чтобы получить нужную мутацию.
Но можно и не вырезать фрагмент, а просто «выключить» его посредством метилирования ДНК, о котором было упомянуто в главе тринадцатой, посвященной эпигенетике и ее «инструментам». Модификация молекулы ДНК без изменения ее нуклеотидной последовательности технически удобнее, чем нарезка фрагментов при помощи эндонуклеаз. И результативнее, потому что в любом мутационном процессе все же присутствует фактор случайности, который обязательно приходится принимать во внимание и как-то «подстраховываться», то есть усложнять процедуру. А метилирование ДНК представляет собой нажатие на кнопку определенного выключателя. Никакого случайного фактора здесь нет, главное – не перепутать выключатели.
Перспективы перед лечебным метилированием открываются широчайшие, но наиболее «прогрессивным», если можно так выразиться, и прогрессирующим быстрее прочих является метод терапевтического клонирования клеток пациента.
Да – это метод клонирования человеческих клеток!
Нет – это не клонирование человека и действующему законодательству не противоречит!
Терапевтическое клонирование предполагает частичное клонирование, в результате которого намеренно не создается (не рождается) целый новый организм. Хотя, если посмотреть с философской точки зрения… Но у нас речь идет о медицинской генетике, а не о философии, так что давайте не станем отвлекаться.
Так вот, при терапевтическом клонировании ядра соматических клеток пациента пересаживаются в лишенные собственных ядер «чужие» яйцеклетки, которым позволяют делиться до так называемой бластоцисты, ранней стадии развития эмбриона. Бластоциста состоит примерно из сотни клеток.
Целью описанной процедуры является получение стволовых клеток, генетически совместимых с донорским организмом – организмом пациента.
«Стволовыми» называются незрелые или, как говорят ученые – недифференцированные клетки, способные к делению и дифференцировке, то есть превращению в клетки различных типов. Оплодотворенная яйцеклетка (зигота) – это тоже стволовая клетка, клетка-праматерь. А вот нейрон (клетка нервной системы) стволовой считаться не может, поскольку она относится к определенному типу клеток и переродиться в клетку другого типа не может.