Стволовые клетки – это маленькие волшебники, способные превращаться во что угодно.
У пациента тяжелое поражение нервной системы, вызванное разрушением или перерождением нейронов? Из стволовых клеток пациента вырастут новые нейроны, причем – полностью совместимые, не чужие какие-нибудь, а свои собственные. И пациенту не придется всю оставшуюся жизнь принимать препараты, подавляющие иммунитет, для того, чтобы предотвратить отторжение пересаженного органа.
У пациента тяжелое заболевание крови? Из стволовых клеток пациента вырастут новые клетки крови… Ну, продолжать, наверное, нет смысла, поскольку и так все ясно.
Стволовые клетки есть у каждого из нас. Они сохраняются и функционируют во взрослом организме, но их достаточно для обеспечения нормальной жизнедеятельности, а с тяжелыми болезнями они без посторонней помощи, без «интервенции» добавочных стволовых клеток, справиться не в состоянии. Опять же, по мере старения организма количество стволовых клеток в нем уменьшается, а риск развития различных заболеваний, наоборот, увеличивается.
Стволовые клетки обладают двумя непременными свойствами, которые, на первый взгляд, противоречат друг другу. С одной стороны, стволовые клетки способны сохранять после деления свой фенотип в неизменном виде, а с другой —способны давать потомство в виде специализированных клеток. Вне организма полученные из бластоцисты стволовые клетки можно размножать сколько угодно, и они будут оставаться стволовыми. Но после пересадки в определенное место в организме эти клетки сразу же начнут «специализироваться» под воздействием особых факторов, которые на сегодняшний день изучены лишь частично. Так нередко бывает в медицине – метод отработан, метод с успехом применяется, но суть происходящего досконально еще не изучена. Например, пенициллин был открыт и внедрен в производство в первой половине ХХ века, а его действие на клетки бактерий было досконально изучено несколькими десятилетиями позже.
По методу генотерапию разделяют на фетальную, при которой генетический материал вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития, и соматическую, при которой генетический материал вводят в определенные соматические клетки организма. Фетальную генотерапию можно назвать общей, поскольку в этом случае введенный генетический материал попадает (или способен попасть) во все клетки организма-реципиента[49], в том числе и в половые клетки, с возможностью передачи следующему поколению. Соматическая генотерапия – это «частная» или «местная» генотерапия, при которой генетический материал вводится в отдельную группу клеток (орган, ткань) и половым клеткам не передается.